【新民晚報】致命“藍嘴唇”現治療新曙光

  本報訊 (記者 董純蕾)致命的“藍嘴唇”,有了新的治療曙光。記者從中科院上海藥物所獲悉,由該所沈敬山課題組和蔣華良課題組自主研發的治療肺動脈高壓1.1類新藥TPN171及其片劑,日前獲得國家食品藥品監督管理局(CFDA)頒發的“藥物臨床試驗批件”,獲準進行臨床研究。

  肺動脈高壓是一種嚴重危害人類生命健康的疾病,其主要特征是肺血管阻力進行性升高,患者由于缺氧導致嘴唇呈現藍紫色,故稱“藍嘴唇”。如不積極治療,大部分患者可能會死于右心衰竭。因此,該疾病也被稱為“心血管系統的惡性腫瘤”。

  目前國內上市的肺動脈高壓一線治療藥物種類少、價格貴:像波生坦、安立生坦等藥物每月治療費用需數萬元,且有肝臟毒副作用;而西地那非雖在國外上市,但尚未在國內上市??梢哉f,我國肺動脈高壓患者處于無良藥可用的困境。

  TPN171的科研團隊的創新靈感,來源于上海藥物所多年來積淀的傳統中藥與天然產物化學“寶庫”,在中藥淫羊藿的提取物中發現了具有藥物“候選”潛質的化合物后,他們以天然產物淫羊藿黃酮為先導結構,以計算化學的解析數據為參照,通過結構修飾和拼接合成技術,開展精細的“結構微調”設計與合成工作,最終獲得了成藥性綜合評價比西地那非更好的候選化合物TPN171。

  活性高、安全性好、藥效劑量低、生產原料易得、工藝簡單……TPN171表現出不少優點。預期患者每日只需口服一次(劑量5-10mg)。如成功上市,它有望成為 “中國老百姓用得起的好藥”。在臨床前研究中,研究人員發現,TPN171還具有較好的治療勃起功能障礙(ED)的有效性與安全性。

  目前,TPN171已在12個國家和地區申請專利,并獲得歐、美、日等8個國家和地區的授權。