【新華社】我國科學家自主研制的“抗肺動脈高壓”新藥獲準進入臨床研究

  新華社上海324日電(記者王琳琳)記者從中科院上海藥物所獲悉,由該所沈敬山課題組和蔣華良課題組自主研發的治療“肺動脈高壓”的1.1類新藥TPN171及其片劑近日獲得國家食品藥品監督管理總局頒發的“藥物臨床試驗批件”,獲準進行臨床研究。臨床研究還將經過Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗,如結果證明該藥物具備相應的安全性和有效性,則將提交新藥申請。 

  肺動脈高壓是一種嚴重危害人類生命健康的疾病,其主要特征是肺血管阻力進行性升高,患者由于缺氧導致嘴唇呈現藍紫色,故稱“藍嘴唇”。如不積極治療,大部分患者可能會死于右心衰竭,因此該疾病也被稱為“心血管系統的惡性腫瘤”。

  目前,國內上市的肺動脈高壓一線治療藥物種類少、價格昂貴,像波生坦、安立生坦等藥物每月治療費用需要數萬元,且具有肝臟毒副作用;而西地那非,作為治療肺動脈高壓的藥物雖在國外上市但尚未在國內銷售。我國肺動脈高壓患者還處于無良藥可用的境況。

  TPN171是1.1類新藥,即具有自主知識產權的創新藥物。上海藥物所科研人員從傳統中藥與天然產物化學的歷史積淀中獲取創新靈感,在中藥淫羊藿的提取物中發現了具有較高磷酸二酯酶抑制活性的化合物,并以天然產物淫羊藿黃酮為先導結構,以計算化學的解析數據為參照,通過結構修飾和拼接合成技術,開展精細的“結構微調”設計與合成工作,最終獲得了成藥性綜合評價比西地那非更好的候選化合物——TPN171。

  沈敬山表示,TPN171活性高、選擇性與安全性好,且藥效劑量低、生物利用度高。預期患者每日只需口服一次(劑量5-10毫克),用藥方便。TPN171活性成分與片劑的生產原料易得、工藝簡單,如成功上市,有望成為“中國老百姓用得起的好藥”。此外,在臨床前研究中,研究人員發現TPN171還具有較好的治療勃起功能障礙的有效性與安全性。

  據了解,目前,TPN171已在12個國家或地區申請專利,并獲得美、日、歐洲等8個國家或地區授權。